5月25日，2024全球罕见病科研论坛暨第二届中国罕见病科研及转化医学大会在上海三甲港绿地国际会议中心完满落幕。大会邀请到了海内外罕见病科研领域知名专家到访，赛业生物也应邀参会，赛业生物董事长韩蓝青及赛业专家团队共同出席此次会议，在会上与业界同行分享HUGO-GT®全基因组人源化模型的最新成果及罕见病数据中心RDDC的最新进展。接下来，跟随小赛看看会议的精彩瞬间吧！
学术交锋，共促新知
5月24日下午，赛业生物董事长、清华珠三角研究院人工智能创新中心主任韩蓝青在会场一（铂骊厅）针对罕见病研究中的疾病模型作“HUGO-GT®全基因组人源化模型加速罕见病基因治疗研究”的主题演讲。演讲结束后，韩蓝青先生与现场嘉宾就罕见病基因治疗进行了深入友好的沟通交流，诚邀全球合作伙伴共同开发。
HUGO-GT®全基因组人源化模型
HUmanized Genomic Orthologs for Gene Therapy
☆致病基因突变位点的全覆盖(Promoter,UTR,Exons,Introns)
☆全人源化靶基因提升药物筛选效率(DMD,RHO,SMN,TTR等)
☆基因治疗药物临床前实验首选模型（ASO,AAV,siRNA等）
数据库赋能罕见病研究
赛业生物高级科学家科学家、清华珠三角研究院人工智能创新中心黄颖博士在展位上为罕见病研究领域的专业人士详细介绍了罕见病数据中心RDDC的重磅更新内容。黄颖博士在现场演示了各类靶点基因的表型查询功能，以及如何选择和靶点基因表型高度相关的动物模型，高度可视化界面获得了现场的一致好评。新上线的RDDC AI Agent大模型机器人也在现场精彩亮相，基于罕见病数据中心数据库的信息，为各位来宾提出的罕见病机理等问题提供了非常专业的解答。
让罕见被看见，我们在行动
展位现场氛围热烈，工作人员在现场与各位来宾热切攀谈，为各位来宾提供了专业服务，解答了一系列罕见病机理相关问题。其中，我们的HUGO-GT®全基因组人源化模型吸引了众多科研人员、临床医生以及生物科技企业的浓厚兴趣。来宾们围绕HUGO-GT®模型的应用前景、技术细节等话题进行了深入交谈，希望未来能与赛业合作，共同促进罕见病领域的新进展。许多观众意犹未尽，与小鼠立牌和软萌小鼠公仔合影留念，定格这份特别的记忆。大家自发在社交媒体上发布相关话题帖子，参与赛业生物“让罕见被看见”主题活动，为罕见病发声。每一次分享，都是向世界宣告：罕见不孤单，我们在行动。
小红书“让罕见被看见”主题活动
