神经退行性疾病(如:阿尔茨海默病、亨廷顿病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症等)研究涉及广泛,临床前研究至关重要。研究人员通常会利用细胞模型进行分子机制研究和初步药物筛选,随后通过小鼠模型进行表型验证和潜在药物的药理药效评价。此外,还需要通过标准的行为学检测来评估宏观水平的变化,从而形成一个从细胞到动物、从体外到体内完整研究思路和流程。
近年来,以 AAV (Adeno-associated virus) 为代表的病毒载体被广泛应用于神经退行性疾病治疗的研究中。2024年《Science》一项研究中,科学家们设计了一种新型AAV载体,这类AAV载体能够在人类细胞模型中有效地穿过血脑屏障,并成功在小鼠大脑中递送基因。这一发现有望为多种神经退行性疾病(如ALS、帕金森病、亨廷顿病)带来更好的治疗选择。[1]
那么,在实际科研中,科研人员该如何合理设计神经科学研究思路?如何构建理想的研究模型?怎么优化AAV载体应用以突破神经系统递送挑战呢?针对这些问题,3月13日晚7点,赛业生物2位资深讲师将联袂呈现主题为《高效神经科研:从退行性疾病模型到新型AAV递送突破》的精彩线上云课堂,从体内外模型构建、研究思路拓展到高分文章解析,全方位剖析神经科学领域的前沿动态;并重点探讨AI技术如何助力AAV载体的优化,使用赛业AI-AAV新技术为神经退行性疾病的基因治疗提供新的解决方案。期待与您共赴这场神经科学的前沿之旅!现场赠送AAV现货病毒免费试用装,还有多款精美周边等你来抽!
精彩内容提前掉落
主讲人:黄增慷 应用科学家
直播内容:
1、神经退行性疾病的介绍
2、常见神经生物学疾病模型
3、常见高分文章的研究思路及其拓展
主讲人:熊泽浩 项目经理
直播内容:
1、AAV在神经系统中的应用
2、AAV跨越血脑屏障衣壳变体文章解析
3、赛业AI-AAV衣壳筛选平台技术突破与AAV CRO服务
讲师简介
黄增慷 博士
赛业OriCell产品应用科学家
中国医科大学博士,中国科学院广州生物医药与健康研究院博士后。在细胞生物学领域拥有丰富经验,主攻神经血管疾病以及神经退行性疾病,擅长MSC、iPSC的培养及诱导分化并精通多项蛋白、分子实验技术,以及视网膜类器官损伤模型的建立,其成果发表在Circulation research,Redox Biology等知名期刊。
熊泽浩
赛业生物AAV基因治疗项目经理
专注于病毒衣壳的创新进化研究以及病毒业务方案设计,具有多年AAV基因治疗药物行业从业经验,在AAV应用领域积累了丰富经验。
参考文献
[1] Qin Huang et al, An AAV capsid reprogrammed to bind human Transferrin Receptor mediates brain-wide gene delivery, Science (2024). DOI: 10.1126/science.adm8386