iPSC技术在神经疾病研究中展现出巨大潜力,已取得多项突破性进展:
➢脊髓损伤修复:Nature最新研究表明,iPSC分化的神经前体细胞移植使完全瘫痪患者重获站立行走能力,首次实现人类脊髓功能重建[1]。
➢帕金森病治疗:哈佛医学院团队利用患者自身皮肤细胞“重编程”为多巴胺神经元,成功通过临床前安全性与有效性验证,获FDA批准启动自体细胞治疗临床试验[2]。
➢阿尔茨海默病机制:斯坦福大学通过iPSC模型首次证实APOE4基因型通过脂滴积累加剧tau病理,为治疗提供新靶点[3]。
通过患者特异性细胞重编程,iPSC技术可以精准构建体外疾病模型,为靶点发现和药物筛选提供理想平台。然而研究人员在实际操作中仍面临诸多挑战:
➢iPSC培养过程中频繁出现分化异常?
➢神经定向分化效率时高时低难以把控?
➢功能验证该如何建立标准化流程?
……
值此世界帕金森日即将到来之际,我们将开展「解锁神经疾病的奥秘:iPSC技术驱动的神经科学研究与转化医学」线上讲座,4月10日晚7点,由赛业生物细胞基因编辑生产经理范丽莉为大家带来iPSC的制备、基因编辑、神经定向分化等关键技术讲解,并分享其在帕金森病、阿尔茨海默病等神经退行性疾病研究中的应用案例。
彩蛋:本次直播特别准备了「京东卡500元代金券、MSC三系分化技术服务1000元代金券、OriCell®优级胎牛血清5折秒杀券」等重磅福利!
知识要点提前掉落
讲师简介
范丽莉
赛业生物细胞基因编辑生产经理
华南农业大学毕业,从事细胞基因编辑相关研究超9年,具有多年分子生物学和细胞生物学相关实验技术的研究经验。
参考文献
[1]Mallapaty, Smriti. “Paralysed man stands again after receiving 'reprogrammed' stem cells.” Nature vol. 640,8057 (2025): 18-19. doi:10.1038/d41586-025-00863-0
[2]Jeon, Jeha et al. “Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson's disease.” Cell stem cell vol. 32,3 (2025): 343-360.e7. doi:10.1016/j.stem.2025.01.006
[3]Haney, Michael S et al. “APOE4/4 is linked to damaging lipid droplets in Alzheimer's disease microglia.” Nature vol. 628,8006 (2024): 154-161. doi:10.1038/s41586-024-07185-7