本模型为小鼠Rpe65基因敲除模型，利用基因编辑技术敲除了人RPE65基因在小鼠体内的同源基因。小鼠Rpe65基因表达的缺失导致RPE细胞功能被破坏、光感受器细胞凋亡、视杆细胞外节膜盘排列紊乱和视杆细胞波形熄灭，引起严重的视网膜变性。