本品系为 Mecp2 基因敲除(KO)小鼠模型,通过基因编辑技术敲除小鼠 X 染色体上的 Mecp2 基因(人类MECP2 基因的同源基因)构建而成。研究表明,Mecp2 KO 小鼠展现出与人类 RTT 相似的表型,包括寿命缩短、运动功能障碍、呼吸异常、刻板行为、焦虑、社交互动障碍及认知缺陷等。这些特性使其被广泛用于 RTT 的发病机制研究、药物筛选及基因治疗等领域的临床前研究。初步验证数据表明,该小鼠模型在体重和存活率方面表现异常,且随着时间推移,逐渐出现步态缺陷、后肢抱紧、震颤、运动功能障碍以及呼吸异常等典型 RTT 表型。