本品系通过基因编辑技术敲除小鼠 Gcdh 基因（人类 GCDH 基因的同源基因）构建而成，验证数据显示，其血浆、脑部和肝脏组织中 GA 水平显著累积，展现典型的 GA1 生化特征。因此，该模型是研究 GA1 发病机制、药物研发及 GCDH 功能研究的理想工具。