扎根于生命科学领域18年，赛业生物致力于以数据、算法和模型加速新药研发。值此成立18周年之际，赛业生物特面向生命科学与人工智能领域发起主题为“18年·18人·18问”系列访谈。
赛业生物与微光基因结缘多年，2023年，赛业集团旗下译码基因与微光基因正式确立战略合作伙伴关系，在人工智能技术、递送载体筛选和基因编辑技术等方面深度结合，共同开发新型基因治疗药物！
本期访谈，就由赛业生物首席科学官欧阳博士对话微光基因CEO胡洋博士，共同探讨从投资到创业视角下，CGT乃至整个生物医药领域的现状与未来！
访谈内容精选
Q：欧阳博士：胡洋博士，现在细胞治疗、基因治疗是整个生命科学里面非常热门的项目，您当时创立微光基因的时候是处于什么样的契机呢？
A：胡洋博士：真正出来准备做微光基因的时候，是2021年的差不多年底的时候。因为我博士期间读的就是基因编辑和衰老，我的导师松阳洲教授是差不多09年，第一批回国的海外高层次人才，然后也是在基因编辑、在衰老蛋白功能研究方面做了非常多年。当时跟他聊起来，我们觉得，之前可能基因编辑赛道，尤其在制药领域还有非常多挑战。
但在那个阶段，其实是有一系列的机会窗口出来。一方面，是有一些新型的工具出现，再加上AI技术，像AlphaFold给了我们很多的帮助，让我们有机会去快速赶上前沿，这是一个很好的创业时间。而且对于我们来说，把自己以前一直在做的东西，真正应用到制药领域，可能是我们这些做研究的人特别想、特别希望有机会，哪怕一辈子做一次，也希望有机会去做的一个事情，所以当时我们就创办了微光基因。正好在那个时间阶段，我们碰到了杏泽资本的强静总，聊到了他对新型编辑器去做新型的适应症非常感兴趣，于是我们就一拍即合。
Q：欧阳博士：在近两年，整个生命行业进入了调整期，您觉得现阶段CGT企业所关注的重点是在什么地方？未来几年，基因治疗、细胞治疗在国内发展的整个的趋势是什么样的呢？
A：胡洋博士：客观来说，这个阶段Biotech企业，在整个生物医药企业里，只要是还处于创业期，还没进入稳定成熟期的企业，我想大家面临的问题应该是最大的共性问题，都是资金和资源的问题。我想这是毫无疑问的。因为确实现在处于整体相对资金短缺的状态，再加上国际上的因素，资金面上的因素。所以现在对于创业者来说，最大的挑战就是怎么样能获取更多资金，避免把资金浪费在不合适的战略方向上，因为每一点资源，都非常非常的关键。
原来我们可能做60分能活下来，现在可能要做80分90分才能活下来。对于投资人来说，反而是投资难度降低了，因为市场上抢的人少了，就是资产也变便宜了。但是对他们来说，跟企业面临的问题是一样的，就是资金。对于我们CGT企业，可能会更明显一些。CGT行业的公司有个特点，就是早期需要花比较长的时间去论证靶点和治疗效果，去优化技术平台，因为它的精准性提高了，所以它在二期和三期失败的风险是下降的，但是它对早期的技术平台差异化的要求和适应证合适程度的要求其实是提升的。但还好目前这行业本身，还是被大部分的机构，包括被主流机构所认同的。
Q：欧阳博士：讲到基因治疗，我们现在基因治疗用的最多的递送载体是AAV系统，AAV为什么这么被众多的企业所采用，它有些什么优势？在实际应用中也有哪些挑战呢？
A：胡洋博士：在您面前说，我肯定是属于班门弄斧了，因为我们是做编辑系统的， AAV恰恰是赛业有优势的地方。因为从AAV衣壳的筛选平台，然后到基因治疗的实际应用平台，包括眼科这一块，也是现在AAV用的最广的区域。那么这个器官，眼科这块赛业做的也非常好。在这块我个人感觉，对于我们这些做药的企业、做编辑系统的企业，递送永远是最难克服的一个问题。像siRNA它之所以能做好，是因为GalNAc（递送系统）出来了，所以能马上就突破开。
AAV应该是目前最成熟的递送方案。它的优势，我相信大家都很清楚的，就是不整合，副作用相对低，免疫反应也不是很严重，有一定的器官靶向性。整体来说，它的安全度和整体的工艺生产等各方面都还是得到了多年的优化，所以它是一个相对成熟递送平台。那它的挑战大家也都很清楚，就是递送装载的量还是比较小，4.7k。会有成本问题。因为目前来说，整体生产成本还是很高的，这也是为什么我们大部分聚焦在眼睛，因为放了大的器官的话，大家经济上肯定承受不了。对我们基因编辑的这种体系来说的话，因为眼睛的体系相对封闭，我们的编辑器不会跑到其他地方去。
Q：欧阳博士：最近几年，AI技术发展非常迅速，您是怎么看待AI对我们生命科学，尤其是对我们基因治疗领域会产生什么样的影响呢？
A：胡洋博士：前两天AlphaFold3刚出来，然后我们一开始就是AlphaFold2的获益者。因为我们做各种蛋白工具开发的时候，CRISPR就是蛋白，CRISPR就是酶，我们改造它的时候，就要用到各种AI的工具。然后没有AI之前，从基因组里面找一个新的蛋白是挺难的，现在就快很多。随着AI工具的进化，其实最早获益的就是做CGT的企业，因为我们的工具就是各种酶，各种衣壳蛋白，它本身结构的改造，相对来说是比较适合用AlphaFold，或者其他AI工具去做的。那么再往后，随着AI工具精度的提升，像抗体类的、小分子类药物，其实也都同样获益。
